肝细胞癌(HCC)是全球第四大癌症相关死亡病因。它有一些独特的特征，大多发生在合并肝硬化的患者中，有特定的非侵入性诊断标准，遵循独特的分期系统，既往对常规化疗耐药。
根据临床实践指南，一些治疗方法已被采纳为标准治疗，包括早期肿瘤的治愈性疗法(如切除术、肝移植和局部消融)、经动脉化疗栓塞（TACE）用于中期肿瘤，以及晚期肿瘤的一线(索拉非尼和仑伐替尼)和二线(瑞戈非尼、卡博替尼和雷莫芦单抗)全身系统治疗。在疾病的各个阶段，预期寿命逐渐提高。对有发展为HCC风险的患者进行有效监测，目前已被证实是一个里程碑的方法。
总的来说，早期HCC的中位生存时间预计超过5年，中期HCC约为20-30个月，晚期HCC为10-16个月[图1]。新的药物和组合继续进入研究领域，以满足未满足的医疗需求。所有这些研究活动都需要精确的终点和工具来衡量临床效益。
图1改良的BCLC分期
因此，临床试验设计成为HCC研究的主要